ATTR-CMとビヨントラ®
|【再生時間】9分58秒
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本動画のポイント
- ビヨントラは、解離に関与する2つのサイロキシン結合部位の両方に入り込み、トランスサイレチン（TTR）四量体を安定化することでアミロイド形成を抑制する（in vitroによる結合率約100%＊1）。ビヨントラに固有のTTR中心部における結合は、四量体をより緊密＊2に結びつける。
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＊1：in vitro（FPE法）＊3におけるアコラミジスのTTR結合率 平均103.42%
＊2：⽣理状態の野⽣型TTR四量体と⽐較
＊3：12種の固有のTTR変異を含む54例の被験者⾎清TTRに対し、アコラミジスの結合率をFPE法により検討した。 - ATTRibute-CM試験の主要評価項目である4構成要素の階層的解析では、ビヨントラ群はプラセボ群と比較しWin Ratioで1.8倍良好な結果が示され、ビヨントラ群の優越性が検証された（p<0.0001、F-S法、両側有意水準αB=0.04）。どのサブグループにおいても全体集団と一貫した結論を支持した。
- ビヨントラ群はプラセボ群と比較し、心血管症状に関連する1年あたりの入院頻度が50.4％有意に低下した（名目上のp値 <0.0001、負の二項回帰モデル）。
- ビヨントラ群はプラセボ群と比較し、血清TTRレベルのベースラインからの変化量が28日時点で有意に上昇し（名目上のp値<0.0001、MMRM）、30ヵ月時点まで継続した（p<0.0001、MMRM、両側有意水準αB=0.04）。
- 有害事象は、ビヨントラ群で413例（98.1%）、プラセボ群で206例（97.6%）に認められた。また、主な有害事象（いずれかの群で発現割合20%以上）は、ビヨントラ群、プラセボ群それぞれについて、心不全が24.0%、39.3％、心房細動が16.6％、21.8％等であった。
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