ビヨントラ®の有効性と安全性
ーATTRibute-CM試験（301試験）ー
|【再生時間】9分36秒
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本動画のポイント
- 臨床試験の主要評価項目である4構成要素の階層的解析によって、ビヨントラ群はプラセボ群と比較し有意な治療効果が認められ（p<0.0001、F-S法、有意水準αB = 0.04）、ビヨントラ群の優越性が検証された。ビヨントラ群はプラセボ群と比較しWin Ratioで1.8倍良好な結果が示された。
- ビヨントラ群はプラセボ群と比較し、心血管症状に関連する1年あたりの入院の頻度が50.4％有意に低下した（名目上のp値 <0.0001、負の二項回帰モデル）。
- ビヨントラ群はプラセボ群と比較し、血清トランスサイレチン（TTR）レベルのベースラインからの変化量が28日時点で有意に上昇し（名目上のp値<0.0001、MMRM）、30ヵ月時点まで継続した（p<0.0001、MMRM、両側有意水準αB=0.04）。
- 治療開始28日時点の血清TTRレベルが5mg/dL増加するごとに、全死因死亡のオッズが30.6%減少すると予測された（名目上のp値=0.00294、単変量ロジスティックモデル）。
- 有害事象は、ビヨントラ群で413例（98.1%）、プラセボ群で206例（97.6%）に認められた。また、主な有害事象は、ビヨントラ群、プラセボ群それぞれについて、心不全が24.0%、39.3％、心房細動が16.6％、21.8％、COVID-19が21.1%、14.2％だった。
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