症候性の野生型又は遺伝性ATTR-CMを有する日本人患者　25例

• 12ヵ月時点までの6MWTのベースラインからの変化量
• 30ヵ月時点までの投与期間中の全死因全死亡及び心血管症状に関する入院

• 6MWTのベースラインから18、24及び30ヵ月時点までの変化量
• KCCQ-OSのベースラインから18、24及び30ヵ月時点までの変化量
• 血清TTRレベル（TTR安定化のin vivoの指標）のベースラインからの変化量及びex vivoアッセイであるFPE法によるTTR安定化（％）

• 30ヵ月時点までのNT-proBNPのベースラインからの変化量

• 有効性の主解析対象集団は Full Analysis Set（FAS）とし、その定義は「ビヨントラが 1 回以上投与されたすべての患者」とした。
• Part Aの主要評価項目「12ヵ月時点までの6MWTのベースラインからの変化量」及びPart Bの主要評価項目「30ヵ月までの投与期間中の全死因死亡及び心血管症状に関連する入院」に対して記述統計量を用いて結果を要約した。6MWTのベースラインから12ヵ月までの変化量では平均値と95%CIを示した。また、全死因死亡では12ヵ月及び30ヵ月時点でのKaplan-Meier法による点推定値とその95%CIを示し、Kaplan-Meier曲線も作成した。心血管症状に関連する入院の累積頻度は、共変量を含まないが各患者の試験期間の対数に等しいオフセット項をモデルに含めた負の二項回帰分析を用いて推定した。また、30ヵ月時点の1年あたりの心血管症状に関連する入院頻度を95%CIとともに示した。
• Part Aでの成功基準は、6MWTのベースラインから12ヵ月までの変化量の95%CIの下限が-60 mを上回ることとした。
• Part Bでの成功基準は、全死因死亡のみに基づき、30ヵ月時点での推定生存率がATTRibute-CM試験のプラセボ群を上回ることとした。
• 6MWT及びKCCQ-OS、血清TTRレベル、NT-proBNPのベースラインからの変化量は、ベースライン値及び来院で調整したMMRMモデルを用いて解析した。