エキスパートが教える
「ビヨントラ®」の作用機序
|【再生時間】6分51秒
【監修】高知大学医学部 老年病・循環器内科学講座 教授 北岡 裕章先生
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本動画のポイント
- トランスサイレチン（TTR）が人体にとって重要な役割を果たすことを念頭に置き、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の治療戦略を検討することが大切と考えられる。
- ATTR-CMの予後や症状とTTRとの関係についてはいまだ研究段階だが、血清TTRレベルが予後や症状に影響を与える可能性を認識しておくことが必要。
- ATTR-CMの発症原因はTTRの不安定化にあるため、TTRを安定化させる作用機序をもつビヨントラは、病態に対してとても理に適った選択肢と考えられる。
- ビヨントラは、TTRにおいて解離に関与する2つのサイロキシン結合部位の両方に入り込み、TTR四量体を安定化することでアミロイドの形成を抑制する（in vitroによる結合率約100％＊1）。
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＊1：in vitro（FPE法）＊2におけるアコラミジスのTTR結合率 平均103.42%
＊2：12種の固有のTTR変異を含む54例の被験者血清TTRに対し、アコラミジスの結合率をFPE法により検討した。 - TTRのT119M変異を模倣した結合様式はとてもユニークであり、TTRへの結合率を検討した基礎研究結果もそれを裏付けている。
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