＊1：in vitro（FPE法）＊3におけるアコラミジスのTTR結合率 平均103.42%2)
＊2：生理状態の野生型TTR四量体と比較
＊3：12種の固有のTTR変異を含む54例の被験者血清TTRに対し、
アコラミジスの結合率をFPE法により検討した。
＊4：野生型TTRの四量体半減期が42時間、T119M変異TTRの四量体半減期が
1534時間という研究結果から、37倍長い四量体半減期を持つT119M変異を
本来構造の37倍安定化と表現している4）。
1) Miller M, et al. J Med Chem. 2018; 61(17): 7862-7876.［COI： Eidos Therapeutics,Inc.により研究の資金の支援を受けた］
2) 社内資料：効力を裏付ける試験（承認時評価資料）
3) Bulawa CE, et al. Proc Natl Acad Sci USA. 2012; 109(24): 9629-9634.
4) Hammarström P, et al. Proc Natl Acad Sci USA. 2002; 99 Suppl 4(Suppl 4): 16427-16432.
| 「ビヨントラ®」の作用機序
ビヨントラのTTR安定化率
FPE法を用いてトランスサイレチン（TTR）の結合率を検討したin vitro研究において、アコラミジスは54例の被験者血清TTRに対し、103.42±12.51％（平均値±SD）の結合率を示しました1)。血清TTRには、12種の遺伝子変異型と野生型が含まれていました。
1） 社内資料：効力を裏付ける試験（承認時評価資料）
2） 社内資料：臨床的有効性の概要（承認時評価資料）
